美国食品药物管理局(FDA)周五批准该国首个基因编辑疗法Casgevy,代表着一项重大的科学进步,疗法适用於12岁及以上镰状细胞疾病患者。
镰状细胞疾病是一种遗传性疾病,会影响红血球,导致红血球变得僵硬和黏稠,并破坏向组织输送氧气。根据美国疾病管制与预防中心的估计,美国约有10万人患有该疾病,其中黑人受到的影响尤其严重。
Casgevy由Vertex Pharmaceuticals(VRTX.US) 和CRISPR(CRSP.US) 共同开发,利用诺贝尔奖得主技术CRISPR编辑人的基因以治疗疾病。该疗法上个月获得英国监管机构的批准。
Vertex将率先推出该药物,估计约16,000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物,费用为220万美元。(me/t)(美股为即时串流报价; OTC市场股票除外,资料延迟最少15分钟。)
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